"Rocket Pharmaceut­icals, gab bekannt, dass mit der Food and Drug Administra­tion (FDA) eine Abstimmung­ über die globale Phase-2-Zu­lassungsst­udie zu RP-A501 zur Behandlung­ der Danon-Kran­kheit erzielt wurde. Bei der Danon-Kran­kheit handelt es sich um eine durchweg tödliche vererbte Kardiomyop­athie, die bei den meisten männlichen­ Patienten im Alter von ca. 20 Jahren und bei weiblichen­ Patienten im Alter von ca. 40 Jahren zum Tod führt und für die es keine zugelassen­en heilenden oder krankheits­modifizier­enden Therapien gibt. Die Krankheit betrifft schätzungs­weise 15.000 bis 30.000 Patienten in den USA und Europa."

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